মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) সোমবার নোভার্টিসের একটি জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে যা স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রোফি (এসএমএ) নামক দুর্লভ মাংসপেশি রোগে আক্রান্ত দুই বছর বা তার বেশি বয়সী রোগীদের চিকিৎসায় ব্যবহৃত হবে।

ওষুধ প্রস্তুতকারক কোম্পানি নোভার্টিস জানিয়েছে যে আইটভিসমা নামক এই থেরাপিটি সারভাইভাল মোটর নিউরন ১ জিনে নিশ্চিত মিউটেশন থাকা এসএমএ রোগীদের চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত হয়েছে। এই নতুন চিকিৎসার হোলসেল অ্যাকুইজিশন কস্ট ২.৫৯ মিলিয়ন ডলার, যা নোভার্টিসের পূর্ববর্তী থেরাপি জলজেনসমার (২.৫ মিলিয়ন ডলার) তুলনায় সামান্য বেশি।

আইটভিসমা হল প্রথম এবং একমাত্র জিন রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি যা ব্যাপক জনসংখ্যার জন্য উপলব্ধ, নোভার্টিস জানিয়েছে। "এটি রোগীদের আরও বেশি পছন্দের সুযোগ দেয়, যা যেকোনো রোগীর জন্য একটি ভালো বিষয়," নোভার্টিসের ইউএস থেরাপিউটিক এরিয়া হেড অব নিউরোসায়েন্স ট্রেসি ডসন এফডিএ অনুমোদনের আগে রয়টার্সকে বলেছিলেন।

একটি পর্যায়ের পরীক্ষায় দেখা গেছে যে আইটভিসমা চিকিৎসায় মোটর ক্ষমতা ও রোগ অগ্রগতি মূল্যায়ন করা স্কেলে পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য ২.৩৯ পয়েন্ট উন্নতি হয়েছে। স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রোফি একটি দুর্লভ, জিনগত নিউরোমাসকুলার রোগ যা এসএমএন১ জিনের মিউটেশন বা অনুপস্থিতির কারণে হয়, যা শ্বাস-প্রশ্বাস, গিলতে পারা এবং মৌলিক চলাচলের মতো মাংসপেশি কার্যকারিতার জন্য প্রয়োজনীয় প্রোটিন উৎপাদনের জন্য দায়ী।

এটি শিশুদের মৃত্যুর প্রধান জিনগত কারণ এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রায় ৯,০০০ মানুষ এই অবস্থায় ভুগছেন। জলজেনসমার বিপরীতে, যা রোগীর ওজনের উপর ভিত্তি করে ইন্ট্রাভেনাসলি প্রদান করা হয়, আইটভিসমা একটি কনসেনট্রেটেড ফর্মুলেশন যা মেরুদণ্ডের মাধ্যমে সরাসরি কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রে প্রদান করা হয়। কোম্পানিটি জানিয়েছে যে নতুন চিকিৎসাটির জন্য রোগীর ওজন অনুযায়ী সামঞ্জস্য করার প্রয়োজন নেই।

উভয় থেরাপিই এসএমএন১ জিন প্রতিস্থাপন করে, যা এই জনগোষ্ঠীর জন্য অন্যান্য উপলব্ধ থেরাপির সাথে যুক্ত ক্রমাগত প্রদত্ত চিকিৎসার প্রয়োজন কমানোর সম্ভাবনা দেয়। এই অনুমোদনের মাধ্যমে নোভার্টিস এখন প্রায় সমস্ত স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রোফি রোগীদের জন্য জিন থেরাপি অপশন সরবরাহ করতে পারবে, বয়স নির্বিশেষে।